Eine neue Studie in Nucleic Acids Research, veröffentlicht durch Oxford University Press, deutet auf eine mögliche effektive Behandlungsstrategie für Patienten mit prion-Krankheit.

Prionen-Krankheit ist eine schnell tödliche und momentan unheilbare neurodegenerative Erkrankung. Während der prion-Erkrankung ist sehr selten, es typischerweise Ursachen raschen neurodegeneration. Über 300 Fälle von prion-Erkrankungen gemeldet werden jedes Jahr in den Vereinigten Staaten. Die häufigste form des prion-Erkrankung, die Auswirkungen auf den Menschen ist die Creutzfeldt-Jakob-Krankheit. Die Bovine spongiforme Enzephalopathie (BSE), im Volksmund bekannt als Rinderwahnsinn, ist eine andere Prionen-Krankheit. Prion-Krankheiten sind verursacht durch Störung der Struktur eines normalen menschlichen prion-protein, produzieren giftige Verklumpungen im Gehirn. Da prion-protein ist ein zentraler Krankheit, Verringerung der Zahl von prion-protein bei Patienten ist ein vielversprechender therapeutischer Ansatz.

Senior-Autor Sonia Vallabh gelernt, dass Sie trug eine Mutante form des prion-protein-gen vor dem Wechsel in das Berufsleben ein patient, der Wissenschaftler und Verfechter für die Behandlung. Sie und Ihre Mitarbeiter hatten zuvor beobachtet, dass antisense-Oligonukleotide, Abbau von prion-proteins erweitern zu können, das überleben von Tieren infiziert mit fehlgefalteten Prionen. Während diese ersten Daten waren vielversprechend, viele kritische Fragen blieben vor der therapeutischen Entwicklung möglich sein könnte.

Forschungs-teams-angeführt von Vallabh am Broad Institute der Harvard und MIT, Holly Kordasiewicz in Ionis Pharma-und Deb-Kabine bei McLaughlin Research Institute, berichten über die Ergebnisse der präklinischen Studien, die von einer antisense-Therapie gegen prion-Erkrankungen. In dieser neuen Arbeit, mit einem erweiterten Satz von prion-protein -targeting-antisense-Oligonukleotiden, die Autoren haben die Grundlagen für den vollen Umfang der klinischen Entwicklung. Diese Forschung zeigt, dass, über mehrere Behandlung Paradigmen, reduziert das prion-protein prion-infizierten lab-Tieren signifikant verlängert deren überleben.

Forscher hier zeigte sich, dass die Senkung der Ebenen von prion-protein kann verdreifachen die überlebenszeit von prion-infizierten Tieren. Auch die Verringerung prion-protein-Ebene durch eine kleine Menge, die sollten einfacher zu erreichen sein, klinisch, führte zu erheblichen überlebensvorteil.

Abbau von prion-protein ist wirksam gegenüber Prionen-Stämme und über eine Batterie, die unterschiedliche Behandlung timepoints. Die Forscher zeigen, dass die Verringerung der prion-protein ist wirksam, bevor Sie irgendwelche Symptome zu sehen sind. Sie zeigen auch, für das erste mal, dass eine einzige Dosis des prion-protein -senkende Behandlung kann Umgekehrt Marker der Krankheit sogar nach toxischen Klumpen gebildet haben, die in das Gehirn.

„Zwar gibt es noch immer viele Schritte Voraus“, sagte Vallabh, „diese Daten geben uns den Optimismus, mit dem Ziel, gerade die genetischen Herzen von prion-Krankheit, die genetisch zielgerichtete Medikamente entwickelt, um den unteren prion-protein-levels im Gehirn kann sich als wirkungsvoll erweisen, in die Klinik.“